Un traitement expérimental à base de cellules souches à même de permettre aux patients diabétiques de type 1 de se passer d’injections d’insuline ? C’est la promesse du Zimislecel. Mais prudence, néanmoins. Explications.
Des cellules souches pour guérir ?
C’est peut-être un tournant historique pour les millions de personnes vivant avec un diabète de type 1. Cette maladie auto-immune, en général diagnostiquée entre 5 et 20 ans, détruit les cellules du pancréas qui fabriquent l’insuline, l’hormone essentielle pour réguler le sucre dans le sang.
Sans insuline, impossible de survivre : les patients doivent s’injecter ce médicament à vie, plusieurs fois par jour, et jongler en permanence entre risques d’hyperglycémie (trop de sucre) et d’hypoglycémie (pas assez); cette dernière pouvant avoir des effets immédiats à même de plonger sa victime dans le coma.
Mais pour la première fois, un traitement expérimental permettrait de s’affranchir des injections. Son nom : Zimislecel (Vertex Pharmaceuticals), un concentré d’innovation à base de cellules souches (de 0 .4 x 10^9 cellules à 0.8 x 10^9 cellules) transformées en cellules pancréatiques capables de produire de l’insuline.
Ces cellules sont issues d’un donneur distinct du receveur. Elles ont donc nécessité un traitement immunosuppresseur associé pour éviter le rejet. Initialement sous formes de cellules souches pluripotentes, elles ont été « programmées » pour devenir des îlots pancréatiques entièrement différenciés, comprenant les fameuses cellules bêta productrices d’insuline.
Dans un essai préliminaire publié par le New England Journal of Medicine, 12 patients très atteints (hypoglycémies graves, dépendance totale à l’insuline) ont reçu ce traitement en une seule perfusion de 30 à 60 mn via un cathéter dans la veine porte. Résultat ? Tous ont retrouvé une production naturelle d’insuline. Mieux : 10 d’entre eux n’avaient plus besoin d’injections un an après l’infusion, avec un taux d’hémoglobine glyquée optimal < 7%.
C’est une avancée spectaculaire. La greffe de cellules productrices d’insuline existe déjà, mais elle est limitée par la rareté des donneurs et la qualité variable des greffons. Ici, on parle de produire ces cellules en laboratoire, à partir de cellules souches, et de les rendre fonctionnelles chez l’humain.
Prudence néanmoins…
Prudence. L’étude reste précoce, basée sur un tout petit effectif d’une dizaine de patients. Deux décès sont survenus : l’un lié à une méningite à cryptococcus après chirurgie des sinus, favorisée par l’immunosuppression et la prise de corticoïdes pourtant interdits ; l’autre dû à une démence aggravée par des antécédents de traumatisme crânien. Comme dit plus haut, le traitement impose une immunosuppression : les effets à long terme sont inconnus et restent à établir sur plus de patients. Mais c’est un pas immense vers un objectif longtemps jugé utopique : restaurer l’autonomie métabolique des personnes diabétiques. La médecine régénérative frappe fort… et ce n’est sans doute que le début.
