Jusqu’aux années 1970, une leucémie infantile signifiait quasi systématiquement la mort. À 5 ans du diagnostic, moins de 10 % des enfants y survivaient. Aujourd’hui, dans les pays riches, ce chiffre frôle les 85 %. Cette révolution est le résultat de décennies de recherche, d’innovation médicale et de collaboration internationale.
La leucémie se développe dans la moelle osseuse. Soumise à une intense activité cellulaire durant les premières années de la vie, elle est propice aux mutations génétiques spontanées, principale cause de la maladie. À l’inverse des facteurs environnementaux avec lesquels les liens n’ont pas clairement été établis. Ce qui explique sa prévalence infantile.
Il en existe deux formes principales. La leucémie aiguë lymphoblastique (LAL), la plus fréquente, dont le taux de rémission actuel est de 94 %. Et la plus coriace leucémie aiguë myéloïde (LAM), aux 65 % de guérison.
C’est à partir des années 1960 que ce cancer, le plus fréquent chez les enfants, a commencé à voir sa morbidité chuter drastiquement. Le fruit d’une succession de découvertes complémentaires, comme les chimiothérapies combinées et celles ciblées. Mais aussi la stratification du risque, qui permet d’ajuster les traitements au profil spécifique de chaque enfant, et la création d’outils de diagnostic de plus en plus précis, y compris dans la détection de la maladie résiduelle.
Il en est de même de la mise en commun des données via des réseaux comme Children’s Oncology Group, qui a permis de comparer puis d’unifier les protocoles. Aujourd’hui, plus de 50 % des jeunes malades participent à ces essais.
La révolution en matière de génétique a également offert de nouveaux traitements ciblés, comme l’imatinib, efficace sur des formes auparavant presque incurables, mais aussi, l’immunothérapie (ex. : thérapie CAR-T).
Mais la baisse de la mortalité profite aussi d’autres avancées concernant les soins. Cela va des transfusions de plaquettes, à des médicaments adaptés (antibiotiques, antifongiques et antiviraux), en passant par la vaccination et les progrès dans les greffes de cellules souches.
Autrefois cauchemar sans rémission, la leucémie infantile s’accompagne désormais d’un cortège d’espoir, même si les traitements demeurent lourds. Reste encore à relever le défi du très inégal accès à ces progrès dans les pays à faibles revenus.
